Le  Meveol désigné médicament orphelin en Europe et aux Etats Unis.

La désignation médicament orphelin est attribué à des produits qui sont destinés à soigner des maladies orphelines (moins de 5 personnes atteintes sur 10 000 dans l'union Européenne). Après analyse contradictoire d'un dossier par les experts de l'EMeA (en Europe) , de la FDA (aux USA) le produit peut être désigné médicament orphelin s'il apporte la preuve d'une efficacité thérapeutique potentielle supérieures aux médicaments existants.

Le médicament potentiel peut être reconnu médicament orphelin si les essais cliniques auprès des patients confirment ces résultats attendus.

L'Oscn/Lactoferrine, développé sous le nom de Meveol, est désigné médicament orphelin (potentiel) par l'EmEA et la FDA. Les résultats d'efficacité  ont convaincu les experts de son intérêt thérapeutique potentiel majeur dans le traitement des infections respiratoires les plus resistantes de la mucoviscidose. 

 Conclusion -  désignation EMEA

En savoir plus :

Qu'est-ce qu'un médicament orphelin ?

Qui sont les experts indépendants qui donnent  la désignation médicament orphelin ?

Liste des médicaments désignés orphelins pour la mucoviscidose en Europe depuis la mise en place du dispositif en l'an 2000.

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?

En Europe, entre 25 et 30 millions de personnes souffrant de maladies orphelines ne disposent d’aucun traitement. Malgré des besoins évidents, la mise au point de médicaments n’est pas facile à promouvoir…

Il existe des maladies tellement rares que bien souvent il n’est pas rentable pour l’industrie de développer des traitements. Les ventes d’un médicament pour une maladie très rare ne seraient jamais suffisantes pour compenser le coût de développement et de commercialisation.

Qu’est-ce qu’un médicament orphelin ?

Selon la définition de l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments, les médicaments orphelins sont destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares, très graves ou entraînant une menace pour la vie. Une maladie est dite rare, lorsqu’elle ne concerne pas plus de cinq cas pour dix mille personnes dans l’Union européenne. Cette rareté est telle que les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer des médicaments dont le coût de mise sur le marché ne peut être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesures d’incitation. En effet, le processus de développement d’une nouvelle molécule de sa découverte à sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire.

Selon Orphanet, un serveur d’information sur les maladies rares, il n’est certes pas rentable pour l’industrie de développer ces médicaments orphelins mais c’est un véritable besoin de santé publique. Notre société ne saurait se passer de la solidarité à l’égard de tous les malades, que leur pathologie soit rarissime ou non ! Cette association distingue également le cas des indications orphelines, lorsqu’une substance peut être utilisée pour le traitement d’une maladie fréquente mais non développée dans une autre indication plus rare.

Comment concilier santé publique et lois du marché ?

Orphanet distingue trois cas :

Les produits destinés au traitement des maladies rares, touchant moins d’une personne sur 2000 en Europe : Ces traitements sont conçus pour soigner des patients atteints de maladies graves, pour lesquelles il n’existe aucune solution thérapeutique ;

Les produits retirés du marché pour des raisons économiques ou thérapeutiques : On peut citer en exemple la thalidomide utilisée comme hypnotique avant d’être retiré du marché à cause de ces propriétés tératogènes (provoquant des malformations foetales). Pourtant, ses propriétés anti-inflammatoires et immunomodulatrices étaient intéressantes dans des maladies comme la lèpre ou le lupus érythémateux ;

Les produits non développés : Parce qu’ils sont issus d’un processus non brevetable, ou qu’ils concernent des marchés non solvables, certaines voies de recherche ne sont pas exploitées.

Pour ne pas laisser sur la route des milliers de malades, les pouvoirs publics ont mis en place des mesures d’incitation à l’intention des industriels de la santé et des biotechnologies.

Comment promouvoir le développement des médicaments orphelins ?

Gouvernements et associations ont souligné la nécessité de mettre en place des mesures d’incitations économiques afin d’encourager les laboratoires pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments orphelins. Le premier pays à avoir mis en place ces mesures est les Etats-Unis en 1983 avec l’Orphan Drug Act. Dans les années 90, le Japon puis l’Australie ont adopté une législation sur les médicaments orphelins. Ce n’est finalement qu’en 1999 que l’Europe emboîte le pas.

Le Parlement européen et le Conseil ont adopté un règlement qui incite l’industrie pharmaceutique à développer et à commercialiser les médicaments orphelins. Incitations fiscales, assistance au protocole, exclusivité de 10 ans, etc. font partie de ces mesures "d’accompagnement". Des avancées certes peu visibles, mais fondamentales pour les malades.

Luc Blanchot

Sources : Orphanet, Eurorsis, Alliance Maladies rares

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Qui sont les experts indépendants chargés de donner la désignation médicament orphelin ?

En europe, au sein de l'EMeA, l'agence de Médecine Européenne, un comité est spécialement en charge de l'évaluation des demandes de désignation Médicament Orphelin. Il s'agit du COMP, il est consititué de 39 experts indépendants, dont 1 représentant de chacun des pays de l'union européénne.

Rôle du COMP : http://www.ema.europa.eu/htms/general/contacts/COMP/COMP.html

Le demandeur, présente un dossier dans lequel il doit apporter la preuve d'une efficacité potentielle supérieure aux médicaments existants.

Le dossier est passé au crible par des experts, qui demandent toutes les explications supplémentaires nécessaires avant de présenter le dossier au COMP en séance pléinière, qui peut demander un examen contradictoire en présence du demandeur.

Liste des membres du Comité Médicament Orphelin de l'EMeA : http://www.ema.europa.eu/htms/general/contacts/COMP/COMP_members.html

Liste des substances désignées Médicament (potentiel) orphelin pour la mucoviscidose en Europe depuis la mise en place du dispositifi en 2000.

Substances

• (3-[5-(2-fluoro-phenyl)-[1,2,4]oxadiazole-3-yl]-benzoic acid
• Alginate oligosaccharide (G-block) fragment
• Alpha-1 antitrypsin (inhalation use)
• Alpha-1 proteinase inhibitor (inhalation use)
• Amikacin sulfate (liposomal)
• Avian polyclonal IgY antibody against Pseudomonas aeruginosa
• Aztreonam lysinate (inhalation use)
• Bacterial lipase
• Ciprofloxacine (liposomale)
• Ciprofloxacine (voie inhalée)
• Colistimethate sodium
• Denufosol tetrasodium
• Dexamethasone sodium phosphate encapsulated in human erythrocytes
• Dornase alfa
• Duramycin
• Glutathione
• Heparin sodium
• Hypothiocyanite / lactoferrine
• Inhibiteur protéique recombinant de l'élastase leucocytaire humaine
• L-Lysine-N-acetyl-L-cysteinate
• Levofloxacin hemihydrate
• Mannitolum
• N-(2,4-Di-tert-butyl-5-hydroxyphenyl)-1,4-dihydro-4-oxoquinoline-3-carboxamide
• Pancreatic enzymes (cross linked enzyme crystal lipase, protease, amylase)
• Recombinant dog gastric lipase
• Recombinant human bile salt-stimulated lipase
• Recombinant microbial lipase
• Temocillin sodium
• Tobramycin (inhalation powder)
• Tobramycin (inhalation solution)
• Tobramycine (liposomale)
• Tobramycine (voie inhalée)
• source : orphanet.